• Két gyermek halt meg génterápiás kísérletek során Kínában, súlyos etikai aggályokat felvetve
• A vizsgálatok során hiányzott az átláthatóság, több szabályszegés is történt
• A kínai kormány várhatóan szigorítja a szabályozást a halálesetek nyomán

Ezt a klinikai vizsgálatot Zilong Qiu idegtudós, a Sanghaji Jiao Tong Egyetem munkatársa, valamint Yongguo Yu klinikus, a szintén Sanghajban található Xinhua Kórház orvosa vezette. Július 26-án az egyetem bejelentette, hogy vizsgálatot indít a klinikai kezelés és egy kapcsolódó, a kutatók által a Nature1-ben publikált preklinikai tanulmány ügyében. Az egyetem nem válaszolt a vizsgálattal kapcsolatos kérdésekre.

Ez is érdekelheti

A génterápiáknak súlyos mellékhatásaik lehetnek, köztük olyan súlyos immunreakciók is, amelyek halálhoz vezethetnek. Az elmúlt három évtizedben az Egyesült Államokban, Európában és Oroszországban legalább tizenkét ember halt meg az ilyen terápiák klinikai vizsgálatai során. A kutatók szerint a Kínában végzett két klinikai vizsgálat során etikai szabályokat sértettek meg, és hiányzott belőlük az átláthatóság.

"Ez komoly kárt fog okozni, illetve már okozott a kínai intézmények hitelességének" – mondja Joy Zhang, a brit Canterbury-ben található Kent Egyetem tudományszociológusa.

A kísérletek ráirányították a figyelmet Kína úgynevezett "kutatók által kezdeményezett klinikai vizsgálataira" (IIT-k) is, éppen akkor, amikor a kormány igyekszik ezeket szabályozni. Az IIT-k lehetővé teszik a kutatók számára, hogy a nemzeti gyógyszerügyi hatóság felügyelete nélkül gyorsan teszteljék a terápiákat, bár a kormány májusban megerősítette ezeknek a vizsgálatoknak a felügyeletét.

A halálesetek nyomán valószínűleg szigorítani fogják a génterápiás kísérletekre vonatkozó szabályozást – mondja Jiayou Shi, a pekingi Kínai Népi Egyetem Polgári és Kereskedelmi Jogi Nemzeti Kutatóközpontjának ügyvédje. Zhang úgy véli, hogy a kínai kormány akár le is állíthatja a génterápiás kutatásokat, vagy szigorúbb feltételeket szabhat a finanszírozásra.

A kormány a múltban is gyorsan reagált hasonló esetekre. Amikor He Jiankui kínai biofizikus 2018-ban a kutatási etika és a kínai szabályozás ellenére olyan kísérleteket végzett, amelyek génterápiás csecsemők születéséhez vezettek, a kormány szigorította az ilyen típusú génterápiára vonatkozó törvényeket, és He-t három év börtönbüntetésre ítélték. De míg He-t "szélhámos tudósnak" tartják – mondja Zhang –, addig Qiu sikeres tudós és befolyásos tudományos ismeretterjesztő.

A Science és a Retraction Watch szerint – amelyek álneveket használtak a Qiu perében szereplő kislányra és szüleire – a kislánynak a CHD3 nevű génben volt egy rendellenessége. A mutáció a Snijders Blok–Campeau-szindrómát okozta, amelynek tünetei között szerepelnek fizikai eltérések és a szellemi fejlődés késése. Qiu és kollégái egyfajta génszerkesztési módszert alkalmaztak a mutáció kijavítására; a terápiát egy adeno-asszociált vírus (AAV) segítségével hajtották végre, amelyet a gerincbe injekcióztak, és onnan jutott el az agyba.

A kutató- és orvosi csapat több "súlyos szabályszegést" is elkövetett – állítja Fjodor Urnov, aki a Kaliforniai Egyetem Berkeley-i kampuszán molekuláris terápiákkal, többek között génterápiákkal foglalkozik. Például Qiu állítólag közvetlenül levelezett a családdal, ami összeférhetetlenséget jelent, tekintve, hogy ő fejlesztette ki a kezelést. Qiu nem válaszolt az ezzel kapcsolatos kérdésekre.

Ráadásul a Science és a Retraction Watch szerint a kutatók megkapták egy majmokon végzett toxikológiai vizsgálat eredményeit, amelyben mind a négy állat májkárosodást szenvedett a kezelés következtében. Egy hónappal azután, hogy megkapták ezt a káros hatásra utaló bizonyítékot, alkalmazták a terápiát a Xinhua Kórházban fekvő kislányon. Urnov szerint a kísérletet nem lett volna szabad folytatni, ha a terápia állatokon káros hatást mutatott. Sem Qiu, sem Yu nem reagált a toxikológiai vizsgálatokkal kapcsolatos nyilatkozatkérelmekre.