Néhány gyógyszera legtöbb következményes áttörés évekkel azután következik be, hogy a kezelés először elérte a betegeket. A kutatók felfedezik, hogy az egyik betegségre kifejlesztett gyógyszer egy másik betegséget is megtámadhat – vagy újraformálható és biztonságosabb, gyorsabb és sokkal kényelmesebb módon adható be.

Ezek az előrelépések nem véletlenek. Hatalmas befektetést igényelnek a tudományos kutatásba, a klinikai vizsgálatokba, a gyártásba és a hatósági jóváhagyásba. Egy új felhasználási mód vagy továbbfejlesztett készítmény kifejlesztése évekig tartó további munkát és több százmillió – esetenként milliárd – dollárt is igénybe vehet.

Az Egyesült Államok hosszú ideje vezeti a világot ezen áttörések megvalósításában, mivel jutalmazzuk a kockázatvállalást és az innovációt. Sajnos a Biden-korszak elhibázott politikája most azzal fenyeget, hogy aláássák ezt az egyedülálló amerikai sikert.

Joe Biden tévesen elnevezett Inflation Reduction Act (IRA) törvénye felhatalmazta a Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) bürokratáit arra, hogy állami árszabályozást vezessenek be bizonyos, a Medicare hatálya alá tartozó gyógyszerekre. Washington ezt a folyamatot „tárgyalásnak” nevezi, de ez egy Tony Soprano-stílusú tárgyalás. Amikor a kormány diktálja a feltételeket, és a gyártóknak nincs reális módja, hogy elmenjenek, az ármeghatározás, tiszta és egyszerű.

A Kongresszusi Költségvetési Hivatal (CBO) és számos külső szakértő arra figyelmeztetett, hogy ezek az ellenőrzések elriasztják az új gyógyszerekbe való befektetést. Ezeket a figyelmeztetéseket elvetették, de most már látszanak a következmények. Egy elemzés megállapította, hogy a kis molekulájú gyógyszerekbe történő befektetések 70%-kal csökkentek az IRA törvénybe lépése óta.

A program következő szakasza még nagyobb károkat okozhat.

Miközben a CMS elkészíti a program 2029-re vonatkozó szabályait, a hivatal azt javasolja, hogy bővítsék ki azokat a kritériumokat, amelyek alapján eldönthető, hogy a külön jóváhagyott gyógyszereket mikor kell csoportosítani árszabályozási célból. A változás kiterjedhet a hasonló kémiai profilú utókezelésekre – még akkor is, ha új kérelemre és a Food and Drug Administration (FDA) külön jóváhagyására van szükség.

Ez nem egy kisebb technikai kiigazítás. Ez elriaszthatja a meglévő gyógyszerek új felhasználási módjainak és továbbfejlesztett formáinak kifejlesztését, beleértve a kényelmesebben beadható rákkezeléseket is.

Vegyük fontolóra az intravénás infúzióval beadott rákgyógyszert. Előfordulhat, hogy a páciensnek egy infúziós központba kell utaznia, órákig ott kell maradnia, és meg kell szerveznie a munkát, a szállítást és a családi kötelezettségeket az ismételt találkozók körül. A vidéki vagy rosszul ellátott közösségekben élő betegek számára a teher még nagyobb lehet.

A kutatók ezt követően kifejleszthetnek egy olyan változatot, amely az idő töredéke alatt beadható az orvosi rendelőben. Ez nem pusztán kozmetikai változtatás. Megkönnyítheti a betegek kezelését, kibővítheti a hozzáférést, és felszabadíthatja a szűkös infúziós központ kapacitását mások számára, akiknek szükségük van rá.

Egy ilyen fejlesztés nem valósul meg egyszerűen egy címke megváltoztatásával. Az új kezelés kiterjedt kutatást, költséges 3. fázisú klinikai vizsgálatokat, gyártási változtatásokat és külön FDA felülvizsgálatot igényelhet. Új tudományos és pénzügyi kockázatokat rejt magában.

A CMS javaslata azonban úgy kezelné ezeket az áttöréseket, mintha csak kevés vagy egyáltalán nem történt volna további innováció. Ez gazdaságilag ostobaság és potenciálisan pusztító a betegek számára.

Ha a befektetők és a gyártók tudják, hogy a sikeres utókezelés azonnal bekerül egy régebbi gyógyszer árszabályozási rendszerébe, sokan arra a következtetésre jutnak, hogy nem éri meg a befektetést. Az ígéretes kutatást törölni fogják, mielőtt a betegek rájönnek, mit veszítettek.

Ez az alattomos dolog a kormányzati árszabályozásban. Legkárosabb következményeik gyakran láthatatlanok. Ma látjuk az állítólagos alacsonyabb árat, de nem látjuk a rákkezelést, az Alzheimer-terápiát vagy a javított gyógyszert, amelyet holnap soha nem fejlesztenek ki.

A javaslat komoly kérdéseket vet fel azzal kapcsolatban is, hogy a CMS túllépi-e a Kongresszus által neki adott felhatalmazást. Az FDA – nem a CMS – határozza meg, hogy egy gyógyszer kellően elkülönülő, biztonságos és hatékony-e ahhoz, hogy külön engedélyt kapjon. Nem szabad megengedni, hogy a CMS eltörölje ezt a különbséget a szabályozási cselekmény révén, pusztán azért, hogy kiterjessze a szövetségi árszabályozás hatókörét.

Sokkal jobb módszerek vannak arra, hogy csökkentsék az amerikaiak gyógyszerért fizetett összegét. A döntéshozóknak szembe kell nézniük a biztosítók és a gyógyszertárak ellátási menedzsereinek átláthatatlan gyakorlataival, fokozniuk kell a versenyt, és rá kell kényszeríteniük a gazdag külföldi országokat, hogy hagyjanak fel az Egyesült Államok innovációjával. Trump elnök helyesen összpontosított ezekre a torzulásokra, miközben több mint 500 milliárd dolláros magánszektorbeli kötelezettségvállalást bátorított a hazai gyógyszerkutatás, gyártás és foglalkoztatás bővítésére. Ez a helyes megközelítés: erősítse meg a versenyt, fedje fel a rejtett költségeket és ösztönözze a befektetéseket.

Az Egyesült Államok nem a központi tervezés révén vált a világ orvosi innovációs vezetőjévé. Ezt azért tette, mert a tudósok, vállalkozók és befektetők rendkívüli kockázatokat vállaltak a rendkívüli áttörések érdekében. Meg kell jutalmaznunk őket, ha sikerrel járnak – különösen akkor, ha egy meglévő kezelést olyasmivé alakítanak át, amely több betegen segít.

A Trump-adminisztrációnak el kell utasítania a CMS által javasolt kiterjesztést a sikertelen Biden-korszak politikájára. Amerika célja több gyógymód, több kezelési lehetőség és jobb ellátás kellene, hogy legyen, nem pedig kevesebb újítás, amit a washingtoni bürokraták diktálnak.