A deramiocel nevű készítmény a múlt hónapban súlyos csapást szenvedett el, amikor az FDA tanácsadó testülete 9-3 arányban elutasította a hatékonysági adatokat.

A bizottság osztotta az FDA szakértőinek aggályait, miszerint a Capricor a klinikai vizsgálat közben módosította az elsődleges végpontok mérési módszerét, emellett megkérdőjelezték azt is, hogy a bevont betegek valóban Duchenne-féle kardiomiopátiában szenvedtek-e, mivel szívfunkciójuk a vizsgálat kezdetén még normális volt.

Linda Marban, a Capricor vezérigazgatója csütörtök este közölte, hogy a vállalat új, 24 hónapos adatokkal egészíti ki a beadványát. Az új eredmények a felső végtagi izomfunkció javulására összpontosítanak, ami a késői fázisú klinikai vizsgálat fő célkitűzése volt. A bizottság egyes tagjai a kar- és kézfunkcióra vonatkozó mutatókat kedvezőbben értékelték, mint a vitatott kardiológiai eredményeket.

Az FDA jelezte, hogy

nyitott az új információk áttekintésére, és az adatok beérkezése után elhalasztja a döntési határidőt – mondta Marban. A hatóság eredeti döntési határideje augusztus 22. volt.

A Capricor Therapeutics árfolyama pénteken 105 százalékos pluszban nyithat.

Forrás: Reuters

A címlapkép illusztráció. Címlapkép forrása: Getty Images

A jelen írás nem minősül befektetési tanácsadásnak vagy befektetési ajánlásnak. Részletes jogi információ

Ennek a cikknek az előkészítésében AI-asszisztens működött közre, a végleges tartalmat újságírónk szerkesztette és ellenőrizte.