A kísérleti terápia előtt mind a négy kezelt majomnál szervkárosodást tapasztaltak, a beavatkozást mégsem állították le. A családnak a halál lehetőségét sem ismertették egyértelműen.

Meghalt egy hatéves kislány a kísérleti génterápia után

Egy hatéves kínai kislány meghalt, miután szülei 860 ezer dollárt, mintegy 270 millió forintot fizettek egy korábban emberen még nem alkalmazott génterápiáért. A Mei álnéven említett gyermek a CHD3 gén ritka mutációja miatt enyhe fejlődési rendellenességgel élt, amely lassította írási, beszéd- és nyelvi készségeinek fejlődését, de a kór nem volt halálos, és várhatóan nem súlyosbodott volna.

A család Zilong Qiu kínai kutatóhoz fordult, aki egy bázisszerkesztésen alapuló kísérleti terápiát ajánlott a hibás gén módosítására. Qiu vezette az eljárást kidolgozó kutatócsoportot, a szülők pedig összesen 860 ezer dollárt fizettek a kezelés és a kapcsolódó kutatások finanszírozására.

Az állatkísérletek már jelezték a veszélyt

A terápia során vírusokat használtak arra, hogy a génszerkesztő anyagot eljuttassák az agy sejtjeihez. Mivel a vér-agy gát megnehezíti ezt, több billió vírust kellett közvetlenül a gyermek gerinccsatornájába fecskendezni.

 A szakértők szerint ezek az eredmények komoly veszélyt jeleztek, a szülőknek azonban a terápiát viszonylag biztonságosként mutatták be. A halál lehetőségét nem közölték velük egyértelműen.

Egy nappal az intenzív osztályra kerülése után meghalt a kislány

Mei 2025 márciusában kapta meg a kezelést. Néhány nappal később tartós láza lett, nem tudott vizelni, majd intenzív osztályra került. Egy nappal később meghalt.

A kórház etikai bizottsága megállapította, hogy a halált a kezelés által kiváltott trombotikus mikroangiopátia okozta. Ugyanerre a szövődményre utalt az egyik kezelt majomnál jelentkező vesekárosodás is. Qiu kutatása később megjelent a Nature folyóiratban, a kislány halálát azonban a tanulmány nem említette – írja a New York Post.