Az SMA (spinális izomatrófia) betegség következtében a gerincvelő mozgató idegsejtjei fokozatosan károsodnak és elpusztulnak, ezért az izmok nem kapnak megfelelő idegi vezérlést, ami gyengeséghez és sorvadáshoz vezet. A súlyosabb típusban szenvedő betegek korábban már csecsemőként meghaltak, a felnőtt kort kevesen élték meg. Tíz éve jelent meg az első célzott gyógyszeres terápia, azóta pedig több hatásos kezelés is elérhetővé vált – köztük a legújabb, szájon át szedhető készítmény, amely most már Magyarországon is támogatott.