Egy új kezelési módszer négy, gyógyíthatatlannak tartott daganatos gyerek esetében eredményezett négy évig tartó túlélést, három esetében pedig ki sem mutatható a betegség. A módszer első fázisú tesztelését nemrég fejezték be a washingtoni Children’s National Hospital kutatócsoportjában. A tapasztalatokról és eredményeiről a Nature Medicine folyóirat közölt tanulmányt.

A ReMIND nevű klinikai vizsgálati programban részt vevő gyermekek és fiatal felnőttek vagy diffúz belső pontin gliomában (DIPG), egy nagyon súlyos agytörzsi daganatos betegségben, vagy központi idegrendszeri (CNS) daganatban szenvedtek.

A DIPG rendkívül agresszív daganattípus, amely az agytörzs részét képező híd területét érinti, amely olyan alapvető funkciók szabályozásában vesz részt, mint a légzés és a vérnyomás. A betegség leggyakrabban 5–10 éves gyermekeket érint, és a gyermekkori agydaganatok mintegy 10–20 százalékát teszi ki. A DIPG-ben szenvedő gyermekek többsége a diagnózist követő két évnél nem él tovább. A kiújuló központi idegrendszeri daganatok gyakran gyógyíthatatlanok, a terápiájuk pedig komoly mellékhatásokkal járhat.

Az ilyen daganatok esetében nagy kihívást jelent a heterogenitás: egyetlen tumor több eltérő tulajdonságú sejtcsoportot is tartalmazhat, így nehéz olyan kezelést találni, amely mindegyiket célba veszi. Az új terápia azonban egyszerre három, a gyermekkori agydaganatokban gyakran előforduló fehérjét céloz meg.

A kezelés T-sejt-alapú immunterápia, amely hasonló a CAR-T-sejtes terápiához, amely a szervezet saját immunrendszerének elemeit használja fel. Genetikailag módosítják a T-sejtek egy csoportját, hogy azok rendkívül hatékonyan legyenek képesek felismerni és elpusztítani a rákos sejteket.

Az új eljárás azonban az úgynevezett tumorasszociált antigén (TAA)-T-sejtes terápiát alkalmazza, ahol nincs szükség genetikai módosításra. A beteg saját T-sejtjeit kivonják, majd olyan sejtekkel hozzák kapcsolatba, amelyek bemutatják a célba venni kívánt daganati fehérjéket. Azokat a T-sejteket, amelyek természetes módon reagálnak a fehérjékre, kiválasztják és felszaporítják, és ha elegendő mennyiségű daganatellenes sejt áll rendelkezésre, visszajuttatják azokat a beteg szervezetébe.

Összesen 33 beteg kapott kezelést három különböző dózisszinten. Közülük tizenegyen DIPG-ben szenvedtek, 18 betegnek kiújult, de nem az agytörzset érintő daganata volt, négy betegnek pedig kiújult daganata volt, és korábban rövid ideig tartó kemoterápián estek át.

Az egyik DIPG-ben szenvedő gyermek több mint két évvel a kezelést követően is életben van. A kiújult daganatos betegek csoportjában három páciens rendkívül jól reagált a kezelésre, és esetükben továbbra sincs kimutatható betegség – egyiküknél már csaknem öt év telt el a kezelés óta.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten: